創薬、敗れざる者たち 日本発の革新が芽吹く

競争力が乏しいと思われがちな日本の製薬産業だが、創薬の力は欧米に負けていない。近年目立つのは生活習慣病向けのような薬よりも、希少疾患や難病に使う独自性の高い薬だ。膨大な労力と時間がかかる創薬。幾度の失敗を重ねても諦めない研究者たちの姿を追った。

苦節20年、難病治療に光 国立研究所と共創で結実

2020年5月、京都市に本社を置く日本新薬が核酸医薬と呼ばれる医薬品を発売した。筋力が低下するデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)という希少遺伝性疾患を対象とする「ビルテプソ」。国立精神・神経医療研究センター(NCNP)の研究者らと共同開発したもので、20年以上にわたる日本新薬の取り組みが実を結んだ。

核酸という、遺伝子を構成する物質を使う技術は、世界的に見ても革新性が高いものだ。遺伝子を構成する核酸は4種類のヌクレオチドという物質から成り、その配列によって遺伝情報が親から子、子から孫へと伝わる。